index - Institut des cellules Souches pour le Traitement et l'Étude des maladies Monogéniques Accéder directement au contenu

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Présentation des activités

Le laboratoire est fondé sur l'évaluation de l'ensemble des potentiels thérapeutiques des cellules souches pluripotentes dans des maladies monogéniques. Le laboratoire explore plus particulièrement des thérapies cellulaires substitutives dans le cas de pathologies dégénératives, d'une part et d'autre part, l'utilisation de lignées de cellules souches porteuses d'une mutation pathologique comme cibles pour le criblage de composés à potentiel thérapeutique.

Thèmes de recherche

  • Maladies neurodégénératives : thérapie cellulaire, modélisation pathologique de la maladie de Huntington.

  • Maladies du muscle : exploration du potentiel des cellules dérivées de cellules hES et iPS pour la découverte de nouvelles thérapeutiques.

  • Maladies du motoneurone : mécanismes moléculaires et cellulaires impliqués dans le développement de maladies affectant le motoneurone, comme la myotonie de Steinert.

  • Rétinopathie et maladies du développement neural : thérapie cellulaire, modélisation pathologique.

  • Genodermatoses : thérapie cellulaire, modélisation pathologique.

  • Biotechnologies des cellules souches embryonnaires humaines : production de cellules en masse, ingénierie génétique et criblage à haut débit.

  • HTS (High Throughput Screening) : criblage à haut débit qui consiste à confronter plusieurs centaines de milliers de molécules sur des cellules constituant un modèle pathologique pertinent d'une maladie génétique et d'observer l'effet des molécules testées.

  • Génomique fonctionnelle : développement d'outils technologiques dédiés à l'étude des maladies monogéniques.

Documents avec texte intégral

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Références bibliographiques

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Mots-clés

Oligodendrocytes Human pluripotent stem cell Calcium imaging Stem cell Induced pluripotent stem cells And OG performed research Dystrophie Myotonique de type 1 Duchenne muscular dystrophy Amyotrophie spinale infantile Aminopyrimidines Drought Autophagy CN Cell–cell communication Spinal cord Abies alba Brain And OG designed research Neuromuscular junction Arrhythmogenic cardiomyopathy Amd In vitro models Transgenic mouse model Equine Anthropoids Transgenic mouse Alternative splicing Drug repurposing Autism Neural progenitors Carnosic acid Cellules souches embryonnaires humaines Biomarker Myelin Axial Age-related macular degeneration Neurodegenerative disease Statin Myotonic dystrophy type 1 Neuromuscular Junction Pathological modeling Carnosol Spinal muscular atrophy Biologie cellulaire Astrocyte Differentiation And CM contributed new reagents/analytic tools RNA biology Dystrophin Splicing Human induced pluripotent stem cells CM Progeria Transcriptomics Acoustic cues And OG analyzed data Pluripotent stem cells Peau Tissue engineering CHD4 Biologie du développement Author contributions SR AMPK Myotonic Dystrophy type 1 Forest Huntington's disease BMP4 Optogenetics Cell therapy Jonction neuromusculaire Cellules souches induites à la pluripotence Antiviral Cellules souches pluripotentes humaines Thérapie cellulaire Myotonic dystrophy Age-related Macular degeneration Flavivirus Human pluripotent stem cells AT Botulinum neurotoxins Astrocytes Transplantation Action potential duration Aging Calcium indicators Animal model Trinucleotide repeat expansion Human And SR and OG wrote the paper Mitochondria Cancer CDNA microarrays AS Regenerative medicine Biotic agents Axon guidance Myotonic Dystrophy Neurons Retinitis pigmentosa Cellules souches pluripotentes

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